转自：百诚医药
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【药闻医讯一周速览】2023年前5月有34个儿童用药获批上市，数量超过去年同期；新锐！1.45亿美元A轮融资，利用CD47开发心血管免疫疗法；新锐！6500万美元A轮融资，开发递送大基因的AAV载体平台；数十年来首个突破！GSK免疫疗法组合获优先审评治疗晚期癌症；默沙东Sotatercept在华申报临床，治疗肺动脉高压……
政策简报
2023年前5月有34个儿童用药获批上市，数量超过去年同期
我国儿童用药获批速度不断加快，2023年1—5月，已有34个儿童用药获批上市，数量超过去年同期，涵盖了儿童罕见疾病、儿童多发病常见病、儿童急危重症等领域。2019年至2022年共有158个儿童用药获批上市，今年以来又有34个儿童用药获批，包括用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）的利司扑兰口服溶液用散、用于4岁及以上黄花蒿/艾蒿花粉过敏引起的变应性鼻炎（或伴有结膜炎）患者的黄花蒿花粉变应原舌下滴剂等一大批临床急需儿童用药上市，儿童适宜剂型少、规格少等问题也进一步得到缓解。（中国食品药品网）
产经观察
新锐！1.45亿美元A轮融资，利用CD47开发心血管免疫疗法
6月7日，加利福尼亚州帕洛阿尔托，专注于开发心血管疾病新型免疫疗法的生物技术公司Bitterroot Bio宣布完成1.45亿美元的A轮融资走出隐身模式，融资由ARCH Venture Partners和Deerfield Management共同领投，GV、Koch Disruptive Technologies、Alexandria Venture Investments等参与。（Medaverse）
新锐！6500万美元A轮融资，开发递送大基因的AAV载体平台
6月6日，意大利米兰， AAVantgarde Bio，一家临床阶段的生物技术公司，拥有两个用于大基因递送的专有腺相关病毒（AAV）载体平台，宣布完成6100万欧元（约6500万美元）的A轮融资。此次融资由Atlas venture和Forbion共同领投，Longwood Fund和该公司的创始投资者Sofinova Partners通过其Sovinova Telethon基金参与。Atlas Venture的Jason Rhodes、Forbion的Dmitrij Hristodorov和Longwood Fund的David Steinberg将加入公司董事会。（Medaverse）
药闻医讯
数十年来首个突破！GSK免疫疗法组合获优先审评治疗晚期癌症
近日，GSK宣布美国FDA已经接收了其开发的PD-1抗体Jemperli（dostarlimab）的补充生物制品许可申请（sBLA）。该申请是关于使用dostarlimab与化疗联合治疗DNA错配修复缺陷（dMMR）和高微卫星不稳定性（MSI-H）的原发性晚期或复发性子宫内膜癌的成年患者。新闻稿指出，如果得到批准，该联合疗法可能会成为数十年来原发性晚期或复发性子宫内膜癌患者一线治疗的首个有意义的进展。（pipelinereview）
默沙东Sotatercept在华申报临床，治疗肺动脉高压
6月7日，CDE官方显示，默沙东提交的sotatercept临床试验申请获得受理。Sotatercept的原研企业是Acceleron Pharma，2021年默沙东以115亿美元将其收购。
这是一款潜在“first-in-class”激活素受体IIA-Fc型（ActRIIA Fc）融合蛋白，由人类激活素受体IIA型的细胞外结构域与人类IgG1的Fc结构域融合而成。治疗肺动脉高压。（药研网）
